Lääkehoito tuo lisäarvoa potilaalle, terveydenhuollolle sekä yhteiskunnalle. Kaikille lääkkeen arvo näyttäytyy kuitenkin erilaisena. Potilas saa lääkkeestä hyvinvointia, parempaa elämänlaatua ja ehkä jopa elinvuosia. Terveydenhuollon ammattilaiselle lääke on yksi monista työkaluista potilaan polulla. Yhteiskunnan näkökulmasta lääkkeiden avulla voidaan vaikuttaa terveydenhuollon kokonaiskuluihin. Miten niukat yhteiset varat tulisi kohdistaa mahdollisimman vaikuttavasti, jotta potilas, terveydenhuolto sekä yhteiskunta hyötyvät? Miten voimme varmistua siitä, että suomalaisten terveyttä koskevat arvot heijastuvat päätöksentekoon?
Kirjoitus on osa Lääkkeen Arvo & Vaikuttavuus -blogisarjaa, jossa Rochen asiantuntijat avaavat lääkkeiden yhteiskunnalliseen vaikuttavuuteen liittyviä käsitteitä ja kysymyksiä.
Vaikuttavuus ja kustannusvaikuttavuus ovat tärkeitä terveydenhuollolle asetettuja tavoitteita. Kustannusvaikuttavuus on noussut yhä tärkeämmäksi päätöksentekokriteeriksi myös Suomessa kun arvioidaan esimerkiksi sitä, tulisiko uusi lääkehoito ottaa käyttöön terveydenhuollossa. Pohjimmiltaan on kysymys verovarojen mahdollisimman tehokkaasta käytöstä. Asian merkityksellisyyteen nähden keskeisistä käsitteistä käydään yllättävän vähän keskustelua ja ne myös ymmärretään vaihtelevasti.
Terveystaloustieteessä vaikuttavuutta mitataan tavallisesti laatupainotettuina elinvuosina (quality-adjusted life years, QALY). Tämän yhteismitallisen vaikuttavuusmittarin käyttäminen mahdollistaa eri sairauksien hoitoon tarkoitettujen hoitomenetelmien keskinäisen vertailun ja vaihtoehtoiskustannusten arvioinnin.
Geneeristen elämänlaatumittarien antaman utiliteetti-indeksin laskenta-algoritmit perustuvat yleensä eri maissa toteutettuihin väestökyselyihin. Niissä laajaa otosta tavallisia kansalaisia edustavia vastaajia on pyydetty arvottamaan heikentyneessä terveydentilassa vietettyä elinaikaa suhteessa täysin terveenä vietettyyn elinaikaan
Mahdollisten terveydentilojen määrä vaihtelee mittarista riippuen sadoista jopa kymmeniin miljardeihin, joten on selvää, ettei näitä kaikkia ole voitu sisällyttää tutkimuskyselyihin. Laskenta-algoritmin laatimiseen sisältyy siten sekä menetelmävalintoja että matemaattista mallinnusta.
Käytettäessä laatupainotettua elinvuotta vaikuttavuuden mittarina julkisin varoin rahoitetutussa terveydenhuoltojärjestelmässä, päätöksenteko kytkeytyy väestökyselyillä saatujen arvotusten kautta myös veronmaksajien tärkeinä pitämiin terveyttä koskeviin arvoihin.
Elämänlaadun käsite on moniulotteinen. Laatupainotettun elinvuoteen liittyvän elämänlaadun (utiliteetti-indeksi) ja arkikielessä tarkoitetun elämänlaadun välille ei voida vetää yhtäläisyysmerkkejä.
On esimerkiksi kroonisia synnynnäisiä sairauksia, joissa potilailla ei ole kokemusta elämästä ilman sairautta, eivätkä he kenties siksi itse arvota elämänlaatuaan geneerisellä elämänlaatumittarilla erityisen huonoksi. Näin voi olla siitä huolimatta, että ulkopuolisen arvioijan näkökulmasta sairaudella, sen hoidolla ja komplikaatioilla on merkittäviä elämänlaatua heikentäviä vaikutuksia.
Laatupainotetusta elinvuodesta vaikuttavuusmittarina tietyissä sairauksissa tekee haastavan myös kliinisten tutkimusten lyhyt aikajänne. Näissä tutkimuksissa ehditään nähdä muutos tarkasteltavissa tulosmuuttujissa, mutta ei pitkällä aikavälillä ilmaantuvissa terveysvaikutuksissa, saati elämän pituudessa. Potilaalle itselleen merkitykselliset hoitotulokset, eli hoidon vaikuttavuus potilaan näkökulmasta, on tällaisessakin tapauksessa mahdollista tehdä näkyväksi soveltuvalla sairausspesifisellä potilaskyselyllä.
Palataan vielä veronmaksajien terveyttä koskeviin arvoihin ja niiden merkitykseen päätöksenteossa.
Kustannusvaikuttavuusananalyysissä uutta hoitoa verrataan käytössä olevaan hoitomenetelmään, jota uusi tulisi korvaamaan. Analyysin on tarkoitus vastata kysymykseen, ovatko uudella hoidolla saavutettavissa olevat lisäterveyshyödyt kohtuullisia suhteessa sen käyttöönoton aiheuttamiiin lisäkustannuksiin.
Yleensä tarvitaan terveystaloudellinen mallinnus, jossa kliinisten tutkimusten perusteella odotettavissa olevat hoitotulokset, niihin liittyvät ja niiden tuottamiseksi tarvittavat kustannukset vertailtavilla hoidoilla ekstrapoloidaan potilaan odotettavissa olevalle elinajalle. Potilaat siirtyvät mallissa eri terveydentilojen välillä, joihin liittyy tietty utiliteetti-indeksi.
Utiliteetti-indeksien laskenta-algoritmi perustuu yleensä ulkomaiseen, usein Iso-Britanniassa tehtyyn väestötutkimukseen. Eri maiden kansalaisten arvotuksia käyttämällä voidaan päätyä tilanteesta riippuen hieman erilaisiin johtopäätöksiin hoidon kustannusvaikuttavuudesta. Päätöksenteon pitäisikin periaatteessa perustua ensisijaisesti suomalaisessa väestössä tutkittuun tietoon ja siten meidän suomalaisten preferensseihin koskien sairautta ja terveyttä.
Suomessa terveydenhuolto rahoitetaan suurelta osin veronmaksajilta kerättävin julkisin varoin. On tärkeää että verovarat käytetään viisaasti tavalla, joka on tehokas, tasa-arvoinen ja oikeudenmukainen. Pelkästään laatupainotettujen elinvuosien mittaaminen ei kuitenkaan aina riitä kertomaan koko totuutta hoidon vaikuttavuudesta ja kustannusvaikuttavuudesta. Sen lisäksi on usein syytä tarkastella myös muita hoidon vaikuttavuudesta kertovia tulosmittareita, joihin sisältyvät myös potilaiden omaraportointi heille itselleen merkityksellisistä hoitotuloksista. Tarvitsisimme lisää monialaista ja monitieteistä arviointiosaamista vaikuttavuustiedon keräämiseksi ja hyödyntämiseksi päätöksenteossa, kuten esimerkiksi Kansallisessa sosiaali- ja terveydenhuollon vaikuttavuuskeskus -selvityksessä on esitetty 1.
Julkisia varoja koskeva niukkuuden jako ei koskaan ole arvovapaata. Tällä hetkellä päätöksenteon tueksi ei ole käytettävissä riittävästi laadukasta ja ajantasaista tietoa kansalaistemme sairauteen ja terveyteen liittyvistä arvoista. Tämä koskee sekä laatupainotetun elinvuoden teknistä konstruktiota että yleisemmän tason tietoa vaikkapa siitä, olisivatko kansalaiset valmiita maksamaan enemmän syövän kuin elintapasairauksien hoidosta. Tai olisivatko syöpäpotilaat valmiita ottamaan riskin siitä, että hoito ei tehoakaan, jos hoitoon toisaalta liittyy mahdollisuus keskimääräistä pitempään elinaikaan. Arvotiedon tuottaminen tieteellisen tutkimuksen keinoin on erityisen tarpeellista, jos ja kun priorisoinnin merkitys terveydenhuollon rahoituspäätöksissä tulevaisuudessa kasvaa. Muuten on vaarassa käydä niin, että suomalaisten terveyttä koskevan päätöksenteon taustalla vaikuttavat jotkut muut kuin meidän suomalaisten merkityksellisinä pitämät terveyteen liittyvät arvot.
Anna-Mari Viita
HEOR Manager, Roche Oy
#lääkkeenvaikuttavuus #lääkkeenarvo
M-FI-00002533
VIITTEET:
Vaikuttavuuden Vuosikymmentä Rakentamassa: Kansallinen sosiaali- ja terveydenhuollon vaikuttavuuskeskus -selvitys
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.