Sisällöstä vastaa Roche Oy
Lääkkeen myyntilupaa varten lääkeyrityksen on osoitettava lääkkeen teho, turvallisuus ja laatu. Euroopan lääkevirasto EMA:n myöntämän myyntiluvan mukainen käyttö perustuu aina lääketieteelliseen näyttöön hyödyistä ja riskeistä. Lääkkeen valmisteyhteenveto sisältää tiedot myyntiluvan mukaisesta käytöstä, kuten käyttötarkoituksesta, annostelusta ja turvallisuudesta.
Jossain tilanteissa lääkettä saatetaan kuitenkin käyttää muilla tavoin, kuin mihin sille on myönnetty lupa. EMA:n mukaan lääkkeen off-label käytöllä tarkoitetaan lääkkeen käyttöä muuhun kuin myyntiluvan mukaiseen käyttöaiheeseen tai käyttöä muussa ikäryhmässä tai toisella annostuksella tai antoreitillä, joita ei ole hyväksytty.
Lääkeyritykset eivät saa markkinoida lääkkeitään muihin kuin myyntiluvallisiin käyttöaiheisiin eivätkä lääkeyritykset muuta käyttöä myöskään suosittele. Lääkkeiden off-label käyttö vaikuttaa kuitenkin olevan yleistä. Sitä esiintyy erityisesti harvinaisten sairauksien hoidossa tai kun myyntiluvallisia lääkkeitä ei ole tiettyyn käyttötarkoitukseen saatavilla. Off-label käyttö on myös yleisempää niiden potilasryhmien kohdalla, joita ei ole otettu mukaan kliinisiin tutkimuksiin (esimerkiksi lapset tai raskaana olevat).
Lääkärin mahdollisuus määrätä lääkkeitä perustuu laillistetun terveydenhuollon ammattihenkilön mukaisiin lääkärin oikeuksiin. Lääkärillä on merkittävä ammatillinen autonomia, ja hänen tulee toimia eettisesti sekä noudattaa hyvää hoitokäytäntöä. Lääkärin tulisi perustaa hoitopäätös lääketieteelliseen näyttöön, mikä toteutuu, kun noudatetaan lääkkeen myyntiluvan mukaista valmisteyhteenvetoa.
Lääkärin henkilökohtainen vastuu ja potilaan informoinnin merkitys korostuvat, jos määrätään lääkkeitä off-label, ohi myyntiluvan mukaisen käyttöaiheen. Lääkärin tulee määrätessään myyntiluvatonta lääkettä olla vakuuttunut siitä, että lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta on olemassa riittävä näyttö tai riittävästi kokemusta (Good Practice in Prescribing and Managing Medicines and Devices 2021. General Medical Council. https://www.gmc-uk.org/ethical-guidance/ethical-guidance-for-doctors/good-practice-in-prescribing-and-managing-medicines-and-devices Haettu 21.6.2023).
Lääkkeiden myyntiluvasta poikkeava käyttö voi muuttua vallitsevaksi hoidoksi tietyissä kliinisissä tilanteissa (Wittich et al. Mayo Clin Proc 2012; 87(10): 982–990). Esimerkiksi trisyklisillä masennuslääkkeillä ei ole hyväksyntää neuropaattisen kivun hoitoon, mutta silti tämä lääkeryhmä on laajasti käytetty hoitovaihtoehto. Asetyylisalisyylihappo sai vakiintuneen aseman jo ennen kuin nykyaikaisten lääkkeiden vaativia kliinisiä tutkimuksia edellytettiin. Tällä hetkellä se on hyväksytty käytettäväksi mm. kipuun, kuumeeseen ja tiloihin, joissa valtimotukosten vaara on lisääntynyt.
Uusi tutkimustieto jo käytössä olevista lääkkeistä ja hoitokäytäntöjen kehittyminen saattavat luoda tarpeita lääkkeiden off-label käytölle. Uusi lääke saattaa esimerkiksi tulla käyttöön ensin suppeammalla käyttöaiheella, jotka laajenevat kattavampien tutkimusten valmistuttua. On esitetty, että lääkettä alettaisiin käyttää jo tutkimusten aikana potilaiden hoitoon, vaikka näyttöä sen hyödyllisyydestä ei vielä ole (Lehtonen, Lääkärilehti 2019;1-2:51-52). Tällaista lääkkeen käyttöä rajoittaa se, että lääke ei ole tosiasiallisesti saatavilla kyseiseen käyttöaiheeseen puuttuvan korvattavuuden vuoksi.
Toisaalta on havaittu tilanteita, joissa toiseen käyttöaiheeseen tarkoitettua lääkettä aletaan käyttää off-label rinnakkain myyntiluvan saaneen lääkkeen kanssa tai sen sijasta, jos niillä on sama tai samankaltainen vaikutusmekanismi. Tämä siitä huolimatta, että vain myyntiluvallisella lääkkeellä on viranomaisen edellyttämällä tavalla kyseiseen käyttöaiheeseen osoitettu teho, turvallisuus ja laatu. Ilmiön taustalla saattaa olla off-label lääkkeen alhaisempi hinta.
Lääkärin on määrättävä lääkkeitä vain sellaisiin käyttötarkoituksiin, joiden uskoo olevan potilaan edun mukaisia luotettavan tutkimusnäytön perusteella. Terveydenhuollon ammattilaisten on jatkuvasti pidettävä yllä tieto-taitoaan myös off-label lääkkeiden käytöstä riskien ja hyötyjen punnitsemiseksi ja parhaan mahdollisen hoidon tarjoamiseksi potilailleen.
Potilaan kannalta on keskeistä ymmärtää, onko lääkkeen off-label käyttö vakiintuneen hoitokäytännön mukaista vai onko kyse kokeellisesta hoidosta. Kokeellisesta hoidosta ei ole käytettävissä riittävästi tutkimustietoa eikä sitä ole hyväksytty osaksi tavanomaista hoitokäytäntöä. Kokeelliseen hoitoon tarvitaan potilaan suostumus. Mutta milloin off-label käytöstä tulee pyytää potilaan nimenomainen suostumus? Silloinko, kun vuosikausien aikana vakiintunutta käytäntöä toteutetaan vai silloin kun kustannuspaineiden vuoksi tehdyt hoitolinjaukset ohjaavat off-label käyttöön - vai kenties aina?
Potilaalla on oikeus tietää, millaista lääkehoitoa hän saa ja millaisia mahdollisia riskejä lääkkeen käyttöön saattaa liittyä. Eduskunnan oikeusasiamies kannustaa potilaan informointiin (https://www.oikeusasiamies.fi/r/fi/ratkaisut/-/eoar/1918/2011. Haettu 21.6.2023): lääkärin tulee selvittää potilaalle, mitkä ovat ne hoidolliset syyt, joiden vuoksi hän on päätymässä lääkkeen off-label määräämiseen. Oikeusasiamies toteaa myös, että potilaalla on oikeus kieltäytyä lääkkeen off-label käytöstä ja että potilaalla on oikeus tulla hoidetuksi sellaisella lääkevalmisteella, jonka hyväksyttyihin käyttötarkoituksiin hänen sairautensa hoito kuuluu.
Anssi Linnankivi
Lääketieteellinen johtaja, Roche Oy
M-FI-00003661
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.