Uutta tutkimustietoa varhaisen ennaltaehkäisevän emisitsumabi-hoidon hyödyistä vaikeaa A-hemofiliaa sairastavilla vauvoilla

Uutta tutkimustietoa varhaisen ennaltaehkäisevän emisitsumabi-hoidon hyödyistä vaikeaa A-hemofiliaa sairastavilla vauvoilla

Kliinisen HAVEN 7 -lääketutkimuksen tulokset vahvistavat, että emisitsumabi on tehokas ja hyvin siedetty hoito aiemmin hoitamattomilla tai vain vähän hoitoa saaneilla vauvoilla, jotka sairastavat vaikeaa A-hemofiliaa ja joilla ei ole vasta-aineita hyytymistekijä VIII:lle. Tulosten mukaan emisitsumabilla saavutettiin hyvä vuotokontrolli vauvoilla, jotka olivat iältään korkeintaan 12 kuukautta [1].

HAVEN 7 on vaiheen III, kuvaileva, yksihaarainen tutkimus, jonka tavoitteena oli arvioida ihon alle pistettävän emisitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa vauvoilla, jotka sairastavat vaikeaa A-hemofiliaa ja joilla ei ole vasta-aineita hyytymistekijä VIII:lle.

HAVEN 7 -tutkimukseen osallistui 55 potilasta, joista 54,5 %:lla (n = 30) ei ollut hoitoa vaativia verenvuotoja ja 16,4 %:lla (n = 9) ei ollut minkäänlaisia verenvuotoja seurantajakson aikana (mediaanikesto 101,9 viikkoa). Kaikki hoidetut vuodot olivat traumaperäisiä, eikä spontaaneja hoitoa vaativia verenvuotoja raportoitu. Emisitsumabin turvallisuusprofiili oli yhtenevä aiempien tutkimustulosten kanssa. Tulokset olivat yhteneviä tutkimuksen välianalyysin kanssa sekä aiempien vaiheen III HAVEN-tutkimusten kanssa (2-6). HAVEN 7 -tutkimus täydentää laajaa HAVEN-tutkimusohjelmaa ja tuo lisätietoa vauvojen A-hemofiliasta sekä syntymästä aloitettavan ehkäisevän hoidon vaikutuksista.

Lisätietoja emisitsumabista

Emisitsumabi on hyytymistekijöihin IXa ja X sitoutuva bispesifinen vasta-aine, joka jäljittelee puuttuvan hyytymistekijän VIIIa toimintaa ja aktivoi veren hyytymisprosessia A-hemofiliaa sairastavilla henkilöillä. Emisitsumabi on ennaltaehkäisevä hoito, joka annetaan injektiona ihon alle.

A-hemofilia lyhyesti

A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa veri ei hyydy normaalisti. Tämä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa Suomessa arviolta noin 400 henkilöä ja uusia tautitapauksia todetaan vuosittain noin viisi. A-hemofiliaa sairastavalla ei ole tarpeeksi tai lainkaan hyytymistekijä VIII:ksi kutsuttua hyytymisproteiinia.

Roche

Roche kehittää innovatiivisia lääkehoitoja ja diagnostisia testejä tarjotakseen potilaille enemmän aikaa läheistensä kanssa. Yhdessä yhteistyökumppaneidemme kanssa olemme mukana ratkaisemassa terveydenhuollon suurimpia haasteita, edistämme parempaa hoitoa ja kehitämme hoitopolkuja varhaisesta diagnoosista aina yksilöityyn lääkehoitoon.

Terveydenhuolto  on  merkityksellistä meille kaikille. Siksi työskentelemme varmistaaksemme, että innovaatiomme olisivat nopeasti saatavilla kaikille niitä tarvitseville suomalaisille potilaille  yhteiskunnan resurssien näkökulmasta kestävällä tavalla.

Roche sijoittaa vuosittain yli 20 % globaalista liikevaihdostaan tutkimus- ja tuotekehitystoimintaan. Näin varmistamme valmiudet yhä uusiin tieteellisiin, diagnostisiin ja digitaalisiin harppauksiin syöpätautien, immunologisten ja  hematologisten sairauksien, keskushermostosairauksien ja silmätautien aloilla. Yhdistämällä yksilöityä diagnostiikan ja lääkekehityksen osaamista pyrimme nopeuttamaan uusien, potilaiden hoitoa mullistavien ratkaisujen kehittämistä. Tämä tavoite tekee meistä sen mitä olemme. Se tekee meistä Rochen.

Lisätietoja löydät osoitteesta www.roche.fi.

VIITTEET

[1] Pipe S, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 7 Study. Presented at American Society of Hematology (ASH) congress; 2023 December 10. Abstract 505.

[2] Pipe S, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 7 Study. Presented at American Society of Hematology (ASH) virtual congress; 2022 December 10. Abstract 187.

[3] Mancuso ME, et al. Emicizumab Prophylaxis in Adolescent/Adult Patients with Hemophilia A Previously Receiving Episodic or Prophylactic Bypassing Agent Treatment: Updated Analyses from the HAVEN 1 Study. Blood. 2017;130 (Supplement 1):1071.

[4] Young G, et al. Emicizumab prophylaxis provides flexible and effective bleed control in children with hemophilia A with inhibitors: results from the HAVEN 2 study. Blood. 2018;132 (Supplement 1):632.

[5] Mahlangu J, et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018;379:811-822.

[6] Pipe S, et al. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study. The Lancet Haematology. 2019; DOI:https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30054-7.

Sofia Suvila
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin:
Sähköposti: [email protected]

M-FI-00004047