Rochen okrelitsumabille myyntilupa Yhdysvalloissa sekä aaltomaisesti etenevän että ensisijaisesti etenevän MS-taudin hoitoon

”FDA:n myöntämä myyntilupa edustaa merkittävää tieteellistä edistysaskelta ja tuo toivoa monille potilaille. Kyseessä on ensimmäinen Yhdysvaltojen lääkeviranomaisen hyväksymä lääkevalmiste ensisijaisesti etenevän MS-taudin hoitoon”, sanoo Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi.

Kahdessa identtisessä tutkimuksessa (OPERA I ja OPERA II) okrelitsumabia tutkittiin yleisimmässä MS-taudin muodossa, aaltomaisesti etenevässä multippeliskleroosissa. Tutkimustulosten mukaan okrelitsumabi oli vakiintuneeseen MS-taudin hoitoon käytettävään interferoni beta-1a:han nähden tehokkaampi vaikuttaen kolmeen keskeiseen taudin aktiivisuutta kuvaavaan mittariin alentavasti yli kahden vuoden hoitoseurannassa. Vakavia haittavaikutuksia ja vakavia infektioita saaneiden potilaiden osuudet vastasivat toisiaan okrelitsumabi- ja interferoni beta-1a -ryhmissä.

Erillisessä tutkimuksessa (ORATORIO) okrelitsumabia tutkittiin ensisijaisesti etenevää multippeliskleroosia (PPMS) sairastavilla potilailla, joilla oireiden paheneminen etenee tasaisesti ja tyypillisesti ilman erityisiä pahenemis- tai paranemisvaiheita. Tutkimustulosten mukaan okrelitsumabi vähensi merkitsevästi kliinisen toimintakyvyttömyyden etenemistä ja magneettikuvauksessa havaittuja aivomuutoksia lumelääkkeeseen verrattuna. Mediaani seuranta-aika oli kolme vuotta. Tutkimuksessa okrelitsumabin turvallisuusprofiili oli lumelääkkeen kanssa samankaltainen.

Okrelitsumabin yleisimmät haittavaikutukset faasin III tutkimuksissa olivat infuusioreaktiot sekä ylähengitysteiden infektiot, jotka olivat enimmäkseen lieviä tai keskivaikeita. Kaikkien kolmen tutkimuksen tulokset julkaistiin 19.1.2017 the New England Journal of Medicine (NEJM) -lehdessä.2

Okrelitsumabi-tutkimuslääke on monoklonaalinen vasta-aine, jonka vaikutus kohdistuu CD20-positiivisiin B-soluihin. CD20-positiiviset B-solut ovat immuunivasteen soluja, joiden oletetaan olevan tärkeässä asemassa hermosolujen eristys- ja tukiaineen, myeliinin, sekä hermosolun viejähaarakkeiden, aksonien vaurioissa. Nämä vauriot voivat johtaa MS-tautia sairastavien potilaiden toimintakyvyn heikkenemiseen.

OPERA I- ja OPERA II-tutkimukset ovat kansainvälisiä, satunnaistettuja ja kaksoissokkoutettuja monikeskustutkimuksia, joissa arvioidaan okrelitsumabin tehoa ja turvallisuutta verrattuna interferoni beta-1a:han 1 656 aaltomaisesti etenevää MS-tautia sairastavalla henkilöllä.

ORATORIO on faasin III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kansainvälinen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan okrelitsumabin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna 732 ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) sairastavalla henkilöllä.

Multippeliskleroosi eli MS-tauti on krooninen sairaus, jota sairastaa arviolta 2,3 miljoonaa ihmistä eri puolilla maailmaa ja Suomessa yli 7000 potilasta. Sairauteen ei ole olemassa parantavaa hoitoa.3,4,8,10 MS-tauti kehittyy kun immuunijärjestelmä poikkeuksellisesti hyökkää hermosolujen eristys- ja tukiainetta, myeliiniä, vastaan aivoissa, selkäytimessä taikka näköhermoissa aiheuttaen tulehduksen ja sitä seuraavan vaurion. Vaurio näihin hermosoluihin voi aiheuttaa monia oireita, kuten lihasheikkoutta, väsymystä ja näköongelmia, ja voi lopulta johtaa toimintakyvyttömyyteen.5,6,7 Useimmilla MS-tautia sairastavilla ensimmäiset oireet ilmenevät 20–40-vuotiaana, minkä vuoksi sairaus onkin suurin syy muusta kuin onnettomuudesta johtuviin nuorten aikuisten invalidisoitumisiin.8

Aaltomaisesti etenevä tauti on yleisin MS-taudin muoto. Tautiaktiivisuus ja eteneminen voivat tapahtua ilman, että potilailla on MS-taudin merkkejä tai oireita, ja huolimatta saatavilla olevista aaltomaisen MS-taudin hoidoista. Ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) leimaa tasaisesti pahentuvat oireet, mutta tyypillisesti ilman erityisiä pahenemis- taikka paranemisvaiheita.9 Noin joka kymmenennellä MS-potilaalla on ensisijaisesti etenevä MS-tauti.

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

Lisätietoa:

Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

Roche Oy
Public Policy Manager
Andrei Nahkala
Puhelin:
sähköposti:

FI/ROCH/1703/0056

Viitteet:

1. Multiple Sclerosis International Federation. Types of MS. Available at

2. New England Journal of Medicine. (2017). 376(3): 209-234. Available at:

3. Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at:

4. National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at:

5. Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol, 252(Suppl 5), v38-v45.

6. Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine (pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.

7. Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2):35-41.

8. Multiple Sclerosis International Federation. What is MS? Available at

9. Lublin F.D., Reingold S.C. (1996) Defining the clinical course of multiple sclerosis: results of an international survey. National Multiple Sclerosis Society (USA) Advisory Committee on Clinical Trials of New Agents in Multiple Sclerosis. Neurology, 46(4):907–11.

10. Lublin F.D. et al. (2014). Defining the clinical course of multiple sclerosis. Neurology, 83(3):278-86.