Euroopan lääkeviraston ihmislääkekomitea (CHMP) on antanut myönteisen lausunnon emisitsumabin käytöstä verenvuotojen ennaltaehkäisyyn potilailla, joilla on A-hemofilia ja joille on kehittynyt hyytymistekijän VIII inhibiittoreita. Ihmislääkekomitea suosittelee emisitsumabia käytettäväksi kaikissa ikäryhmissä. Lähes kolmasosalle vaikeaa A-hemofiliaa sairastavista potilaista muodostuu vasta-aineita korvaushoitona annettavalle hyytymistekijälle VIII. Tämä lisää hengenvaarallisten verenvuotojen riskiä tai sellaisten toistuvien verenvuotojen riskiä, jotka voivat aiheuttaa pitkäaikaisia nivelvaurioita.1
Emisitsumabin myyntilupahakemusta käsitellään nopeutetussa arvioinnissa. Menettelyä käytetään lääkevalmisteille, joita Euroopan lääkeviraston ihmislääkekomitea pitää innovatiivisina ja kansanterveydellisesti merkittävinä. Myönteisen lausunnon perusteella voidaan olettaa, että Euroopan komissio hyväksyy emisitsumabin myyntiluvan tulevien kuukausien aikana.
A-hemofiliaa sairastaville potilaille saattaa muodostua vasta-aineita hyytymistekijälle VIII. Tämä voi vaikeuttaa verenvuotojen ehkäisemistä ja hoitoa sekä heikentää elämänlaatua”, sanoo Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. ”Euroopan lääkeviraston ihmislääkekomitean myönteinen lausunto osoittaa, että uusi hoito on mahdollista saada Euroopassa niiden A-hemofiliaa sairastavien potilaiden käyttöön, joille on muodostunut vasta-aineita. Emisitsumabin on osoitettu vähentävän verenvuotojen esiintymistiheyttä.”
Euroopan lääkeviraston ihmislääkekomitean myönteinen lausunto perustuu kahteen keskeiseen kliiniseen tutkimukseen. Vaiheen III HAVEN 1- ja HAVEN 2 -tutkimuksiin osallistui A-hemofiliaa sairastavia potilaita, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita.
HAVEN 1 -tutkimukseen osallistui aikuisia ja vähintään 12-vuotiaita nuoria A-hemofiliaa sairastavia potilaita, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita. Emisitsumabihoito vähensi hoidettuja verenvuotoja tilastollisesti merkitsevästi 87 prosenttia (riskisuhde = 0,13; p < 0,0001) verrattuna potilaisiin, jotka eivät saaneet emisitsumabihoitoa. Potilaskohtaisessa analyysissä emisitsumabihoito vähensi hoidettujen verenvuotojen määrää tilastollisesti merkitsevästi 79 prosenttia (riskisuhde = 0,21; p = 0,0003) verrattuna aiempaan hoitoon ohittavalla valmisteella.2
HAVEN 2 -tutkimukseen osallistui alle 12-vuotiaita A-hemofiliaa sairastavia lapsia, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita. Tutkimuksen välianalyysin tulokset osoittivat, että 87 prosentilla (95 prosentin luottamusväli: 66,4; 97,2) emisitsumabihoitoa saaneista lapsista ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa. Kolmentoista ei-interventiotutkimukseen osallistuneen lapsen potilaskohtaisessa analyysissä emisitsumabi vähensi hoidettuja verenvuotoja 99 prosenttia (riskisuhde = 0,01, 95:n luottamusväli: 0,004; 0,044) enemmän kuin aiempi hoito ohittavalla valmisteella.3
Kliinisissä tutkimuksissa havaitut yleisimmät haittavaikutukset, joita esiintyi vähintään 10 prosentilla emisitsumabia saaneista potilasta, olivat injektiokohdan reaktiot ja päänsärky.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomainen (FDA) on myöntänyt HAVEN 1- ja HAVEN 2 -tutkimusten perusteella hyväksynnän emisitsumabin käytölle A-hemofiliaa sairastavilla aikuisilla ja lapsilla, joille on kehittynyt hyytymistekijän VIII:n vasta-aineita.
Emisitsumabi on hyytymistekijöihin IXa ja X sitoutuva bispesifinen vasta-aine, joka jäljittelee puuttuvan hyytymistekijän VIII toimintaa ja aktivoi veren hyytymisprosessia A-hemofiliaa sairastavilla potilailla. Emisitsumabi on ennaltaehkäisevä hoito, joka annetaan injektoimalla käyttövalmista lääkeliuosta ihon alle.
A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa potilaan veri ei hyydy normaalisti. Tämä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa Suomessa arviolta noin 400 henkilöä ja uusia tautitapauksia todetaan vuosittain noin viisi.4 A-hemofiliaa sairastavalla ei ole tarpeeksi tai lainkaan hyytymistekijä VIII:ksi kutsuttua hyytymisproteiinia.
Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Yli 20 vuoden ajan Roche on myös kehittänyt lääkkeitä, jotka uudistavat hematologista hoitoa. Nykyään investoimme entistä enemmän pyrkimyksiin kehittää innovatiivisia hoitomuotoja veritauteja sairastaville potilaille. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.
Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.
Lisätietoa:
Lehdistötiedustelut
Roche Oy
Public Policy Manager
Sofia Suvila
Puhelin:
sähköposti:
FI/ROCH/1802/0019
Viitteet
Eurooppalainen hemofiliayhdistys (EHC):
Oldenburg, Johannes et al. New England Journal of Medicine, 2017; 377: 809-818. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors.
Young, Guy et al. Blood, 2017; 130: 85. HAVEN 2 Updated Analysis: Multicenter, Open-Label, Phase 3 Study to Evaluate Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Subcutaneous Administration of Emicizumab Prophylaxis in Pediatric Patients with Hemophilia A with Inhibitors:
Terveyskirjasto:
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.