Euroopan Komissiolta hyväksyntä risdiplaamin ▼ käytölle alle kahden kuukauden ikäisille vauvoille, jotka sairastavat spinaalista lihasatrofiaa (SMA)

Euroopan Komissiolta hyväksyntä risdiplaamin ▼ käytölle alle kahden kuukauden ikäisille vauvoille, jotka sairastavat spinaalista lihasatrofiaa (SMA) 

Euroopan Komissio on myöntänyt myyntiluvan Rochen risdiplaamin (Evrysdi) käyttöaiheen laajennukselle. Lupa koskee alle kahden kuukauden ikäisiä vauvoja, joilla on diagnosoitu tyypin 1, 2 tai 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA) tai joilla on kahdesta neljään SMN2-geenin kopiota [1].

Myyntiluvan laajennus perustuu meneillään olevan RAINBOWFISH lääketutkimuksen välivaiheen tuloksiin, jossa tutkittiin oireettomia 0-6 viikkoisia vauvoja, joilla on todettu tyypin 1 SMA.

RAINBOWFISH tulokset osoittavat, että risdiplaamin pitkän aikavälin lääketurvatiedot oireettomilla vauvoilla ovat yhteneväisiä aikaisempien tutkimusten kanssa, joissa osallistujina ovat olleet oireelliset SMA-potilaat. Risdiplaamin alkuperäinen myyntilupa on myönnetty Euroopassa maaliskuussa 2021 yli kaksivuotiaiden potilaiden hoitoon [2]. Myyntilupa perustuu SUNFISH ja FIREFISH lääketutkimusten tuloksiin.

Lisätietoa risdiplaamista

Risdiplaami on kehitetty lisäämään keskushermoston ja ääreishermoston SMN-proteiinitasoja. Lääke on suunniteltu lisäämään SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia, ja näin paremmin tukemaan motorisia hermosoluja ja lihasten toimintaa. Roche johtaa risdiplaamin kliinistä kehitystä yhteistyössä SMA Foundationin ja PTC Therapeuticsin kanssa. Risdiplaamia arvioidaan parhaillaan viidessä monikeskustutkimuksessa.

SMA lyhyesti

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen hermoperäinen lihassairaus. Sairaus koskettaa arviolta noin yhtä 10 000:sta vauvasta ja se on yleisin geneettinen syy pikkulasten kuolemiin [1]. Spinaalista lihasatrofiaa aiheuttaa motoristen hermosolujen kannalta välttämättömän SMN1-geenin mutaatio, joka johtaa SMN-proteiinin puutteeseen. Kyseistä proteiinia esiintyy kaikkialla elimistössä ja se on välttämätön lihasten ja liikehermosolujen toiminnan kannalta. Toimivan SMN-proteiinin puute aiheuttaa ajan myötä lihasheikkoutta. Hoitamattomana SMA johtaa lihasten rappeutumiseen ja lihasheikkouteen, mikä estää motoristen toimintojen kehittymisen ja ylläpitämisen sekä lyhentää usein elämän pituutta merkittävästi.

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka tutkii ja valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. 

Myös neurotiede on yksi Rochen keskeisiä tutkimuskohteita. Tavoitteenamme on kehittää uusia lääkehoitoja, jotka parantavat kroonisten ja vakavien tautien kanssa elävien elämää. Tutkimme yli kymmentä lääkehoitoa neurologisiin sairauksiin kuten MS-tautiin, SMA:han, Neuromyelitis optica -kirjon häiriöon (NMOSD), Alzheimerin tautiin, Huntingtonin tautiin, Parkinsonin tautiin ja Duchennen lihasdystrofian.

Roche on globaali johtaja in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopivin hoito.

▼ Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista.

Lähteet

 [1] Verhaart I, et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12:124.

 [2] European Commission. Evrysdi. Saatavilla:https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1531.htm. Tarkastettu: Elokuu 2023.[3] Evrysdi (risdiplam). Summary of Product Characteristics. Saatavilla: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/evrysdi-epar-product-information_en.pdf Tarkastettu: Elokuu 2023.

Sofia Suvila
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin:
Sähköposti: [email protected]

M-FI-00003779