Risdiplaamin teho aikuisilla, lapsilla ja vähintään kahden kuukauden ikäisillä vauvoilla on osoitettu kahdessa kliinisessä päätutkimuksessa.
Yli 3 000 potilasta on tähän mennessä saanut risdiplaami-hoitoa kliinisessä tutkimuksessa, erityisluvallisessa käytössä ja todellisessa hoitoympäristössä
Roche ilmoitti, että Euroopan komissio on hyväksynyt risdiplaamin (Evrysdi™) kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon vähintään kaksi kuukautta vanhoilla potilailla, joilla on kliinisesti diagnosoitu tyypin 1, tyypin 2 tai tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia tai 1–4 SMN2-kopiota. Spinaalinen lihasatrofia on pienten lasten yleisin geneettinen kuolinsyy, ja 5q-kromosomiin liittyvä spinaalinen lihasatrofia on taudin yleisin muoto. Tauti aiheuttaa lihasheikkoutta ja etenevää liikuntakyvyn menetystä.
Risdiplaamin myyntilupa perustuu kahden kliinisen lääketutkimuksen tietoihin. Nämä tutkimukset on suunniteltu edustamaan spinaalista lihasatrofiaa sairastavien potilaiden laajaa kirjoa: FIREFISH-tutkimus koski 2–7 kuukauden ikäisiä imeväisiä, joilla oli oireinen tyypin 1 sairaus, ja SUNFISH-tutkimus 2–25-vuotiaita lapsia ja aikuisia, joilla oli oireinen tyypin 2 tai tyypin 3 sairaus. Risdiplaamilla oli myönteinen teho- ja turvallisuusprofiili kummassakin tutkimuksessa.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on vakava, perinnöllinen ja etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten surkastumista ja komplikaatioita. Se on yksi yleisimmistä harvinaissairauksista, joka koskettaa keskimäärin yhtä 11 000:sta vastasyntyneestä. SMA aiheuttaa lihasten liikkeitä hallitsevien hermosolujen asteittaista häviämistä selkäytimessä ja voi johtaa pikkulapsilla kuolemaan. SMA-taudin taustalla on motoristen hermosolujen eloonjäännin kannalta välttämättömän SMN1-geenin mutaatio, joka johtaa SMN-proteiinin puutteeseen.
Risdiplaami on kehitetty lisäämään keskushermoston ja ääreishermoston SMN-proteiinitasoja. Lääke on suunniteltu auttamaan SMN2-geeniä tuottamaan enemmän toimivaa SMN-proteiinia, ja näin paremmin tukemaan motorisia hermosoluja ja lihasten toimintaa.
Roche on globaali lääkealan ja diagnostiikan edelläkävijä. Pyrimme tieteen avulla parantamaan ihmisten elämänlaatua. Rochen yksilöllisen terveydenhuollon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopivin hoito parhaalla mahdollisella tavalla. Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka tarjoaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, hematologisten sairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on myös maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa ja syövän kudosdiagnostiikassa. Myös diabeteksen hoidossa Roche on yksi edelläkävijöistä.
Lisätietoa:
▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta.
Jussi Heinonkoski
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin:
Sähköposti:
M-FI-00001674
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.