Vaikutus, vaikuttavuus ja vaikuttavuuden mittaaminen

Kirjoitus on osa Lääkkeen Arvo & Vaikuttavuus -blogisarjaa, jossa Rochen asiantuntijat avaavat lääkkeiden yhteiskunnalliseen vaikuttavuuteen liittyviä käsitteitä ja kysymyksiä.

Perjantaina 1.4.2022 ilmestyneessä Lääkärilehdessä (13-14/2022) oli kaksi mielenkiintoista ja ajatuksia herättävää kirjoitusta vaikuttavuudesta. Aleksi Reito () käsitteli Tilastonurkka-kirjoituksessaan sitä, mistä erilaisista tekijöistä hoitovaikutus koostuu ja miten vaikutuksia tulisi pyrkiä erottamaan tutkimuksissa. Reito käsitteli luonnollista vaihtelua, jota voidaan kutsua myös konteksti-, hoiva- tai merkitysvaikutukseksi. Kirjoituksessa käsiteltiin myös Hawthorne-efektiä ja hoidon suoria vaikutuksia eli ns. spesifisiä vaikutuksia.

Toisessa artikkelissa () käsiteltiin sitä, miten terveyteen liittyvän elämänlaadun rutiiniseuranta voi parantaa potilasturvallisuutta. Artikkelissa havainnollistettiin kahta tilannetta, joissa kiireetön leikkaus oli suoritettu onnistuneesti, mutta potilaille kuuden kuukauden päästä tehdyssä elämänlaadun rutiinimittauksessa ei havaittu elämänlaadun kohentumista tai havaittiin jopa sen heikentymistä.

Kirjoitusten näkökulmat ja viesti ovat huomionarvoisia Suomessakin voimakkaana käyvän vaikuttavuuskeskustelun kannalta. Hoitovaikutuksen ja syy-seuraussuhteen osoittaminen voi loppujen lopuksi olla vaikeaa terveydenhuollon arjessa. Ilman tutkimuksellista otetta ja ilman vertailuryhmää ja satunnaistamista voidaan tehdä vääriä johtopäätöksiä. Elämänlaadun rutiiniseuranta voi puolestaan paljastaa sen, että pitkällä aikavälillä potilaan kokemaan elämänlaatuun vaikuttavat monet asiat, muun muassa liitännäissairaudet. Perussairaus voi olla hoidettu hyvin mutta jotkin muut sairaudet voivat heikentää elämänlaatua hetkellisesti tai pysyvästi.

Yhtenä kehittyvänä käytännön ratkaisuna hoitovaikutuksen ja vaikuttavuuden osoittamisessa ovat ns. ulkoiset kontrollihaarat. Hyvin harvinaisia sairauksia käsittelevissä lääketutkimuksissa on verrattain usein vain yksi tutkimushaara. Tämä on tietenkin hoitovaikutuksen osoittamisen ja vaikuttavuustutkimuksen kannalta lähtökohtaisesti haasteellista.  Käytettäessä ulkoista kontrollihaaraa tutkimuslääkettä saaneen potilasjoukon kanssa mahdollisimman vastaava potilastason tietoa sisältävä ja standardihoitoja saanut vertailuhaara kootaan rekistereistä. Yksi tunnetuimpia tietolähteitä on esimerkiksi

Vaikuttavuuden selvittämisen kannalta huomioinarvoinen seikka on se, missä kohtaa hoitoa mittaus tehdään. Esimerkiksi syöpälääkkeiden kliinisissä tutkimuksissa potilaan kokema elämänlaatu voi vaihdella suuresti riippuen siitä, mitataanko elämänlaatua juuri ennen solunsalpaajahoidon antamista vai suhteellisen pian annostelun jälkeen. Samoin rutiinisti tehtävissä mittauksissa potilaan raportoima elämänlaatu voi vaihdella sen mukaan, minä päivänä mittaus tehdään. Toki populaatiotason tarkastelussa tällainen potilastason vaihtelu ei välttämättä ole ongelmallista, jos on tarkoitus tarkastella populaation keskimääräistä elämänlaatua tietyissä aikapisteissä. Silti vaihteluun on hyvä kiinnittää huomiota, varsinkin jos vaihtelu on erilaista elämänlaadun ääripäissä.

Vaikutusten osoittamiseen ja vaikuttavuuden seurantaan liittyy monia käytännön haasteita. Akateemisen tutkimuksen kannalta nämä haasteet ovat mielenkiintoisia teoreettisia ongelmia. Tosielämän päätöksenteon näkökulmasta vaikutusten ja vaikuttavuuden osoittamisen haasteilla taas on todellisia seurauksia. Jossain tapauksissa ne voivat olla jopa elämän ja kuoleman kysymyksiä. Terveydenhuollon arjessa on oltava varovainen, jos mittaustuloksia käytetään erityyppisessä päätöksenteossa ja erityisesti voimavarojen (uudelleen) allokoinnissa.

Pitkänen ym () kirjoittavat osuvasti siitä, että vaikuttavuusperusteisen johtamisen perusongelma on se, että suoritteen ja vaikutuksen välinen suhde ei ole suoraviivainen. Väliin tulee joukko epävarmuustekijöitä kuten diagnoosin oikeellisuus, hoitovaste, potilaan motivaatio ja hoitomyöntyvyys. Lisäksi terveyteen vaikuttavat perintötekijät, potilaan arvot, fyysinen ja sosiaalinen elinympäristö, elintavat ja tietenkin sattuma.

Pitkänen ym. () toteavat myös, että potilaan tilan muutokseen vaikuttavat monet palvelut ja mahdollisesti monet eri palveluntuottajat. Tällöin on vaikea määritellä, kenen palveluntuottajan tai minkä toiminnon ansiosta havaittu terveydentilan muutos todella tapahtui. Tämä tarkoittaa, että terveydenhuollossa panos-tuotosmalli on monimutkaisempi kuin miltä se terveystaloustieteen perusoppikirjassa näyttää. Toinen johtopäätös on se, että myös prosessimittareilla on arvoa ja ne ovat kokonaisuuden ymmärtämisen kannalta hyödyllisiä. 

Juha Laine
Real World Data Lead & Health Economics Advisor, Roche / Työelämäprofessori, Turun yliopisto

M-FI-00002633