Roche on julkistanut FIREFISH-tutkimuksen toisen vaiheen tuloksia. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida risdiplaami-lääkeaineen vaikutuksia tyypin 1 spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavilla pikkulapsilla, jotka olivat tutkimuksen alkaessa 1-7 kuukauden ikäisiä.
FIREFISH-tutkimuksessa risdiplaamia saaneilla SMA-lapsipotilailla havaittiin merkitsevää edistystä motorisia kehitysvaiheita tarkasteltaessa. Tutkimuksen ensisijaisena päätepisteenä oli viisi sekuntia ilman tukea istuvien lasten osuus 12 kuukauden hoitojakson jälkeen pikkulasten motorisia toimintoja mittaavalla asteikolla arvioituna (Gross Motor Scale, Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition BSID-III). Odottamattomia lääketurvallisuuteen liittyviä tekijöitä ei havaittu.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on vakava, perinnöllinen ja etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten surkastumista ja komplikaatioita. Se on yksi yleisimmistä harvinaissairauksista, joka koskettaa keskimäärin yhtä 11 000:sta vastasyntyneestä. SMA aiheuttaa lihasten liikkeitä hallitsevien hermosolujen asteittaista häviämistä selkäytimessä ja voi johtaa pikkulapsilla kuolemaan.
SMA-taudin taustalla on motoristen hermosolujen eloonjäännin kannalta välttämättömän SMN1-geenin mutaatio, joka johtaa SMN-proteiinin puutteeseen.
Risdiplaami on tutkimuslääke, joka on kehitetty lisäämään keskushermoston ja ääreishermoston SMN-proteiinitasoja. Lääke on suunniteltu auttamaan SMN2-geeniä tuottamaan enemmän toimivaa SMN-proteiinia, ja näin paremmin tukemaan motorisia hermosoluja ja lihasten toimintaa.
Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopivin hoito.
Lisätietoa:
Sofia Suvila
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin:
sähköposti:
FI/ROCH/2001/0014
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.