Tutkimuksen tulokset viittaavat siihen, että risdiplaamihoidolla 12 kuukauden kohdalla saavutetut motoriikkahyödyt paranivat edelleen tai pysyivät ennallaan 24 kuukauden kohdalla ensisijaisissa ja toissijaisissa päätetapahtumissa. Sairauden luontaisen kulun mukaan motoriikka heikkenee ajan myötä ihmisillä, joilla on hoitamaton tyypin 2 tai 3 spinaalinen lihasatrofia.
Tiedot esiteltiin Muscular Dystrophy Association (MDA) -järjestön vuoden 2021 virtuaalisessa kliinisessä ja tieteellisessä konferenssissa, joka järjestettiin 15.–18.3.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on vakava, perinnöllinen ja etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten surkastumista ja komplikaatioita. Se on yksi yleisimmistä harvinaissairauksista, joka koskettaa keskimäärin yhtä 11 000:sta vastasyntyneestä. SMA aiheuttaa lihasten liikkeitä hallitsevien hermosolujen asteittaista häviämistä selkäytimessä ja voi johtaa pikkulapsilla kuolemaan. SMA-taudin taustalla on motoristen hermosolujen eloonjäännin kannalta välttämättömän SMN1-geenin mutaatio, joka johtaa SMN-proteiinin puutteeseen.
Risdiplaami on tutkimuslääke, joka on kehitetty lisäämään keskushermoston ja ääreishermoston SMN-proteiinitasoja. Lääke on suunniteltu auttamaan SMN2-geeniä tuottamaan enemmän toimivaa SMN-proteiinia, ja näin paremmin tukemaan motorisia hermosoluja ja lihasten toimintaa.
Roche on globaali lääkealan ja diagnostiikan edelläkävijä. Pyrimme tieteen avulla parantamaan ihmisten elämänlaatua. Rochen yksilöllisen terveydenhuollon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopivin hoito parhaalla mahdollisella tavalla. Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka tarjoaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, hematologisten sairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on myös maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa ja syövän kudosdiagnostiikassa. Myös diabeteksen hoidossa Roche on yksi edelläkävijöistä.
Lisätietoa:
Jussi Heinonkoski
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin:
Sähköposti:
M-FI-00001653
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.