SMA on harvinainen ja invalidisoiva periytyvä sairaus, joka diagnosoidaan useimmiten lapsilla
Euroopan lääkeviraston PRIME-status annetaan lääkkeille, jotka saattavat tarjota merkittävän terapeuttisen edun verrattuna olemassa oleviin hoitoihin tai hyödyttää potilaita, joilla ei ole hoitovaihtoehtoja
Risdiplamia tutkitaan parhaillaan kolmessa kansainvälisessä kliinisessä monikeskustutkimuksessa kaikkien SMA-tyyppien hoitoon
Euroopan lääkevirasto (EMA) on myöntänyt PRIME (PRIority MEdicines) -statuksen tutkimuslääke risdiplamille (RG916) jota tutkitaan SMA-potilaiden hoitoon. Euroopan lääkevirasto myöntää PRIME-statuksen tukeakseen tiedon tuottamista ja lupaavien lääkkeiden kehityssunnitelmia, mikä mahdollistaa viraston nopeutetun arvioinnin ja siten lääkkeen mahdollisen saattamisen potilaiden saataville aikaisemmin.1 Suun kautta annosteltava risdiplam on näyttänyt edistävän SMA-tyyppejä 1, 2 ja 3 sairastavien potilaiden motorisia toimintoja. 2.3 Useat tutkimukset osoittavat, että SMA on systeeminen sairaus ja SMN-proteiinin häviäminen saattaa vaikuttaa useisiin kudoksiin ja soluihin myös keskushermoston ulkopuolella. 4 Risdiplam on lääke, joka on kehitetty lisäämään pysyvästi SMN-proteiinitasoja keskushermostossa ja ympäri kehoa. 5
”SMA on merkittävä geneettinen syy pienten lasten kuolemiin,” sanoo Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. ”Euroopan lääkeviraston päätös myöntää risdiplamille PRIME-status kertoo SMA:n lääkehoitojen kehittämisen tarpeellisuudesta.”
Risdiplamille annettu PRIME-status perustuu keskeisten tutkimusten FIREFISH (turvallisuuden arviointi ja annostelun määrittely tyypin 1 SMA:ta sairastaville pikkulapsille) sekä SUNFISH (tyyppien 2 ja 3 SMA:ta sairastaville lapsille ja aikuisille) ensimmäisestä vaiheesta saatuun tietoon sekä SMA-potilaiden jatkuvaan vaihtoehtoisten hoitojen ja lääkkeen vaihtoehtoisten antotapojen tarpeeseen.
Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.
Roche Oy
Communications and Public Policy Manager
Jussi Heinonkoski
Puhelin:
Sähköposti:
FI/PINE/1901/0001
Viitteet
Euroopan lääkevirasto. PRIME-nimike. 2018. Saatavana osoitteessa:
Mercuri E et al. SUNFISH Part 1: Risdiplam (RG7916) treatment resulted in a sustained increase of SMN protein levels and improvement in motor function in patients with Type 2 or 3 SMA. 23. vuosittain järjestettävän kansainvälisen World Muscle Society Congress ‑kongressin julkaisut; 2–6.10.2018; Argentiina: WMS; 2018. Juliste nro 255.
Baranello G et al. FIREFISH: Risdiplam (RG7916) improves motor function in babies with Type 1 SMA. 23. vuosittain järjestettävän kansainvälisen World Muscle Society Congress ‑kongressin julkaisut; 2–6.10.2018; Argentiina: WMS; 2018. Juliste nro 258.
Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015; 33: 831-46.
Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018; 61: 6501-17.
© 2023 Roche Diagnostics Oy ja Roche Oy, Revontulenpuisto 2 C, 02100 Espoo Tällä sivustolla on tietoa Roche Oy:n ja Roche Diagnostics Oy:n tuotteista ja palveluista Suomessa. Lääkkeitä koskeva tieto on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille. Roche Oy ja Roche Diagnostics Oy eivät miltään osin vastaa kolmansien osapuolten sivustojen sisällöstä tai toimivuudesta.