Media

Rochen emisitsumabilla saatiin positiivisia tuloksia A-hemofiliaa sairastavilla potilailla faasin III tutkimuksissa


 

  • Emisitsumabi vähensi merkittävästi ja kliinisesti merkityksellisesti verenvuotojen määrää kahdessa keskeisessä tutkimuksessa
  • HAVEN 1 -tutkimuksen tulokset aikuisilla ja nuorilla sekä alustavat tulokset HAVEN 2 -tutkimuksesta lapsilla julkaistaan ISTH-kongressissa (International Society on Thrombosis and Haemostasis) heinäkuussa


Roche kertoi positiivisia tuloksia emisitsumabin käytöstä ennaltaehkäisevästi A-hemofiliaa sairastavilla potilailla, joille oli muodostunut neutraloivia vasta-aineita hyytymistekijä VIII:aa vastaan. Faasin III HAVEN 1 -tutkimuksen tulokset aikuisilla ja nuorilla sekä HAVEN 2 -tutkimuksen tulokset lapsilla julkaistaan 10.7.2017 ISTH-kongressissa (International Society on Thrombosis and Haemostasis) Berliinissä.

Faasin III HAVEN 1 -tutkimuksessa verrattiin ennaltaehkäisevästi käytettyä emisitsumabia hyytymistekijä VIII:n ohittavaan lääkeaineeseen (bypass) käytettynä joko ennaltaehkäisevästi tai tarpeen mukaan verenvuotoon aikuisilla ja nuorilla A-hemofiliaa sairastavilla potilailla, joille oli muodostunut vasta-aineita hyytymistekijä VIII:aa vastaan. Ensisijainen päätetapahtuma oli hoidettujen  verenvuotojen määrä. Tulokset osoittivat merkitsevän ja kliinisesti merkityksellisen verenvuotojen vähenemisen 87 % (p<0,0001) ennaltaehkäisevällä emisitsumabihoidolla verrattuna tarpeen mukaan käytettyyn hyytymistekijä VIII:n ohittavaan lääkeaineeseen.

31 viikon mediaaniseuranta-ajan jälkeen 62,9 %:lla emisitsumabia saaneista potilaista ei ollut verenvuotoja. Vastaava osuus tarpeen mukaan hyytymistekijä VIII:n ohittavaa lääkeainetta saaneista potilaista oli 5,6 %. Verenvuotojen väheneminen emisitsumabilla oli johdonmukaista kaikilla toissijaisilla päätetapahtumilla mitattuna verrattuna tarpeen mukaan käytettyyn hyytymistekijä VIII:n ohittavaan lääkeaineeseen. Myös terveyteen liittyvä elämänlaatu parani  merkitsevästi ja kliinisesti merkityksellisesti 25 viikon aikana.

Emisitsumabin haittavaikutukset, joita esiintyi yli 5 %:lla potilaista, olivat injektiokohtien reaktiot, päänsärky, väsymys, ylähengitysteiden infektiot ja nivelkipu.

Alustavat tulokset HAVEN 2 -tutkimuksesta alle 12-vuotiailla lapsilla ovat johdonmukaiset HAVEN 1 -tutkimuksen tulosten kanssa. 12 viikon mediaaniseurantajakson aikana vain yhdellä 19 emisitsumabia saaneista lapsista raportoitiin hoitoa vaatinut verenvuoto. Nivel- tai lihasverenvuotoja ei raportoitu. Yleisimmät emisitsumabin haittavaikutukset HAVEN 2 -tutkimuksessa olivat lievät injektiokohtien reaktiot ja vilustumisen oireet.

 

HAVEN 1 -tutkimus lyhyesti

HAVEN 1 on faasin III satunnaistettu, avoin monikeskustutkimus, jossa arvioitiin ennaltaehkäisevästi annetun emisitsumabin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa hemofilia A:ta sairastavien potilaiden hoidossa.  Tutkimukseen osallistui 109 A-hemofiliaa sairastavaa potilasta, joille oli muodostunut vasta-aineita hyytymistekijä VIII -korvaushoitoa vastaan, minkä vuoksi heitä oli hoidettu ennaltaehkäisevästi tai tarpeen mukaan hyytymistekijä VIII:n ohittavilla (bypass) lääkeaineilla.  Potilaat olivat iältään 12-vuotiaita tai vanhempia.

 

HAVEN 2 -tutkimus lyhyesti

HAVEN 2 on faasin III yksihaarainen, avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kerran viikossa annetun emisitsumabin tehoa, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa. Tutkimuksen 12 viikon seurantajaksossa oli mukana 19 alle 12-vuotiasta A-hemofiliaa sairastavaa lasta, joille oli muodostunut vasta-aineita hyytymistekijä VIII -korvaushoitoa vastaan, minkä vuoksi heitä oli hoidettu hyytymistekijä VIII:n ohittavilla (bypass) lääkeaineilla. Tutkimukseen tullaan ottamaan yhteensä 60 lasta, ja lopulliset tulokset analysoidaan 52 viikon emisitsumabihoidon jälkeen.

 

Emisitsumabi lyhyesti

Emisitsumabi on tutkimusvaiheessa oleva monoklonaalinen vasta-aine, jonka tehtävänä on liittää hyytymistekijät IXa ja X yhteen ja muodostaa siten hyytymistekijöiden IXa-X -kompleksi, mikä on olennainen tapahtuma veren hyytymiseen tarvittavassa tapahtumaketjussa. Emisitsumabi annostellaan ihonalaisena pistoksena kerran viikossa.

 

Hemofilia A lyhyesti

A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa potilaan veri ei hyydy normaalisti, mikä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa arviolta 320 000 ihmistä ympäri maailmaa1,2, ja heistä noin 50–60 prosentilla on sairauden vakava muoto3. A-hemofiliaa sairastavilla potilailla on liian vähän tai ei lainkaan hyytymistekijä VIII:aa.


Roche ja hematologia

Roche on kehittänyt lääkkeitä hematologiaan yli 20 vuoden ajan. Nykyään tutkimme enemmän kuin koskaan tavoitteenamme tuoda innovatiivisia hoitovaihtoehtoja verisairauksia sairastavien potilaiden hoitoon. Jo myyntiluvan saaneiden lääkkeiden rituksimabin ja obinututsumabin▼ lisäksi Rochella on useita tutkimuslääkkeitä hematologian alueella.

 

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

Lisätietoa:
www.roche.fi
www.roche.com

Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

FI/ROCH/1706/0112

▼ Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta.

 

Lehdistötiedustelut:

Roche Oy

Public Policy Manager

Andrei Nahkala

Puhelin: +358 40 5932127

sähköposti: andrei.nahkala@roche.com

 

Viitteet

1. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 23 May 2017:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2 Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3 Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.