Media

Rochen emisitsumabi ▼(Hemlibra) on hyväksytty EU:ssa A-hemofilian hoitoon potilaille, joille on kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita

 

 

Euroopan komissio on hyväksynyt Rochen emisitsumabin verenvuotoepisodien säännölliseen ehkäisyyn potilailla, joilla on A-hemofilia ja hyytymistekijän VIII vasta-aineita. Emisitsumabia voi käyttää kaikenikäisille potilaille. Lähes kolmasosalle vaikeaa A-hemofiliaa sairastavista muodostuu vasta-aineita eli inhibiittoreita hyytymistekijä VIII:n korvaushoidolle. Tämä kasvattaa hengenvaarallisten verenvuotojen riskiä tai sellaisten toistuvien verenvuotoepisodien riskiä, jotka voivat aiheuttaa pitkäaikaisia nivelvaurioita.1 A-hemofiliaa sairastavilla potilailla, joille on kehittynyt vasta-aineita, on 70 prosenttia suurempi riski menehtyä kuin potilailla, joilla ei ole vasta-aineita.2

”On hienoa, että Euroopan komissio on myöntänyt myyntiluvan emisitsumabille. Tämän ansiosta potilaille, joilla on A-hemofilia ja joille on kehittynyt vasta-aineita, tulee tarjolle uusi lääke ensimmäistä kertaa 20 vuoteen”, kommentoi Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi.

 

Myyntiluvan taustalla vankka kliininen tutkimusnäyttö

Euroopan lääkeviraston myöntämä myyntilupa perustuu kahteen keskeiseen kliiniseen tutkimukseen. Tutkimuksissa emisitsumabin osoitettiin olevan tehokkaampi kuin ennaltaehkäisevä tai tarvittaessa annettu hoito ohittavilla valmisteilla. Vaiheen III HAVEN 1- ja HAVEN 2 -tutkimuksiin osallistui A-hemofiliaa sairastavia potilaita, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita. HAVEN 1- ja HAVEN 2 –tutkimukset esiteltiin joulukuussa 2017 Yhdysvaltain hematologiyhdistyksen (ASH) vuosikokouksessa.

HAVEN 1 -tutkimukseen osallistui aikuisia ja vähintään 12-vuotiaita nuoria A-hemofiliaa sairastavia potilaita, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita. Emisitsumabihoito vähensi hoidettuja verenvuotoja tilastollisesti merkitsevästi 87 prosenttia (riskisuhde = 0,13; p < 0,0001) verrattuna potilaisiin, jotka eivät saaneet emisitsumabihoitoa. Potilaskohtaisessa analyysissä emisitsumabihoito vähensi hoidettujen verenvuotojen määrää tilastollisesti merkitsevästi 79 prosenttia (riskisuhde = 0,21; p = 0,0003) verrattuna aiempaan hoitoon ohittavalla valmisteella.3

HAVEN 2 -tutkimukseen osallistui alle 12-vuotiaita A-hemofiliaa sairastavia lapsia, joille oli kehittynyt hyytymistekijän VIII vasta-aineita. Tutkimuksen välianalyysin tulokset osoittivat, että 87 prosentilla (95 prosentin luottamusväli: 66,4; 97,2) emisitsumabihoitoa saaneista lapsista ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa. Kolmentoista ei-interventiotutkimukseen osallistuneen lapsen potilaskohtaisessa analyysissä emisitsumabi vähensi hoidettuja verenvuotoja 99 prosenttia (riskisuhde = 0,01, 95:n luottamusväli: 0,004; 0,044) enemmän kuin aiempi hoito ohittavalla valmisteella.4

Kliinisissä tutkimuksissa havaitut yleisimmät haittavaikutukset, joita esiintyi vähintään 10 prosentilla emisitsumabia saaneista potilasta, olivat injektiokohdan reaktiot ja päänsärky.

Emisitsumabia tutkitaan kliinisessä kehitysohjelmassa, johon kuuluu HAVEN 1 ja 2 tutkimusten lisäksi vielä kaksi vaiheen III tutkimusta, HAVEN 3 ja 4.

 

Tietoja emisitsumabista

Emisitsumabi on hyytymistekijöihin IXa ja X sitoutuva bispesifinen vasta-aine, joka jäljittelee puuttuvan hyytymistekijän VIII toimintaa ja aktivoi veren hyytymisprosessia A-hemofiliaa sairastavilla potilailla. Emisitsumabi on ennaltaehkäisevä hoito, joka annetaan injektoimalla käyttövalmista lääkeliuosta ihon alle.

 

A-hemofilia lyhyesti

A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa potilaan veri ei hyydy normaalisti. Tämä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa Suomessa arviolta noin 400 henkilöä ja uusia tautitapauksia todetaan vuosittain noin viisi.5 A-hemofiliaa sairastavalla ei ole tarpeeksi tai lainkaan hyytymistekijä VIII:ksi kutsuttua hyytymisproteiinia.

 

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Yli 20 vuoden ajan Roche on myös kehittänyt lääkkeitä, jotka uudistavat hematologista hoitoa. Nykyään investoimme entistä enemmän pyrkimyksiin kehittää innovatiivisia hoitomuotoja veritauteja sairastaville potilaille. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

 

▼ Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta.

Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

Lisätietoa: www.roche.fi / www.roche.com

 

Lehdistötiedustelut
Roche Oy
Public Policy Manager
Sofia Suvila
Puhelin: +358 44 3071216
sähköposti: sofia.suvila@roche.com

 

FI/ROCH/1803/0041

Viitteet:

1. Eurooppalainen hemofiliayhdistys (EHC): https://www.ehc.eu/bleeding-disorders/inhibitors/. (6.3.2018)

2. Centers for Disease Control and Prevention: www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/features/inhibitor-severe-hemophilia-a.html (6.3.2018)

3. Oldenburg, Johannes et al. New England Journal of Medicine, 2017; 377: 809-818. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703068 (6.3.2018)

4. Young, Guy et al. Blood, 2017; 130: 85. HAVEN 2 Updated Analysis: Multicenter, Open-Label, Phase 3 Study to Evaluate Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Subcutaneous Administration of Emicizumab Prophylaxis in Pediatric Patients with Hemophilia A with Inhibitors: http://www.bloodjournal.org/content/130/Suppl_1/85m (6.3.2018).

5. Terveyskirjasto: http://www.terveyskirjasto.fi/terveyskirjasto/tk.koti?p_artikkeli=dlk00813 (6.3.2018).