Uutiset

Espoo, 02.01.2017

Rochen emisitsumabi vähensi verenvuotojen määrää A-hemofiliaa sairastavilla potilailla faasin III tutkimuksessa

Roche julkisti myönteisiä tuloksia ensimmäisestä faasin III tutkimuksesta, jossa arvioitiin ennaltaehkäisevästi annetun emisitsumabin käyttöä sellaisilla A-hemofiliaa sairastavilla potilailla, joille oli muodostunut neutraloivia vasta-aineita hyytymistekijä VIII:aa vastaan.

HAVEN 1 -tutkimuksessa emisitsumabia saaneiden verenvuotojen määrä oli tilastollisesti merkitsevästi pienempi verrattuna potilaisiin, jotka eivät saaneet ennaltaehkäisevää lääkitystä. Tämän ensisijaisen päätetapahtuman lisäksi tutkimuksessa saavutettiin kaikki toissijaiset päätetapahtumat, joihin kuului verenvuotojen määrän väheneminen emisitsumabihoidon aikana verrattuna potilaan aikaisempaan hoitoon (ennaltaehkäisevästi käytettyyn hyytymistekijä VIII:n ohittavaan lääkeaineeseen).

”Osalla potilaista elimistö muodostaa vasta-aineita A-hemofilian hoidossa käytettävää hyytymistekijä VIII -korvaushoitoa vastaan, mikä heikentää tai estää kokonaan hoidon tehon.  Tämä on yksi tämän hetken suurimpia haasteita A-hemofiliaa sairastavien hoidossa, sillä toistuvat verenvuodot voivat aiheuttaa nivelvaurioita ja olla henkeäuhkaavia”, sanoo Rochen lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. ”Siksi on rohkaisevaa, että emisitsumabin osoitettiin merkittävästi vähentävän verenvuotojen määrää näillä vaikeasti hoidettavilla potilailla.", Linnankivi jatkaa.

HAVEN 1 –tutkimus on ensimmäinen emisitsumabin faasin III tutkimus, josta on julkaistu tuloksia. Tutkimustulokset tullaan esittämään tieteellisessä kokouksessa ja toimittamaan lääkeviranomaisten arvioitavaksi.
 

HAVEN 1 -tutkimus lyhyesti

HAVEN 1 on faasin III satunnaistettu, avoin monikeskustutkimus, jossa arvioitiin ennaltaehkäisevästi annetun emisitsumabin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa hemofilia A:ta sairastavien potilaiden hoidossa.  Tutkimukseen osallistui 109 A-hemofiliaa sairastavaa potilasta, joille oli muodostunut vasta-aineita hyytymistekijä VIII –korvaushoitoa vastaan, minkä vuoksi heitä oli hoidettu ennaltaehkäisevästi tai tarpeen mukaan hyytymistekijä VIII:n ohittavilla (bypass) lääkäaineilla.  Potilaat  olivat iältään 12-vuotiaita tai vanhempia.

Ihonalaisena injektiona annosteltavan emisitsumabin yleisimmät haittavaikutukset olivat injektiokohtien reaktiot, mikä on linjassa aiempien tutkimustulosten kanssa.  Kahdella potilaalla on raportoitu verisuonitukos ja kahdella tromboottinen pienten verisuonien tukkeuma. Kaikissa näissä tapauksissa potilaat olivat saaneet myös veren hyytymiseen vaikuttavaa aktivoitua protrombiinikompleksikonsentraattia läpivuotojen hoitoon. Potilaat ovat toipuneet näistä haittatapahtumista ja kaksi heistä jatkaa emisitsumabihoidolla.

 

Emisitsumabi lyhyesti

Emisitsumabi on tutkimusvaiheessa oleva monoklonaalinen vasta-aine, jonka tehtävänä on tuoda hyytymistekijät IXa ja X yhteen ja muodostaa siten hyytymistekijöiden IXa-X -kompleksi, mikä on olennainen tapahtuma veren hyytymiseen tarvittavassa tapahtumaketjussa. Emisitsumabi annostellaan ihonalaisena pistoksena kerran viikossa.

 

A-hemofilia lyhyesti

A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa potilaan veri ei hyydy normaalisti, mikä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa arviolta 320 000 ihmistä ympäri maailmaa1,2, ja heistä noin 50–60 prosentilla on sairauden vakava muoto3. A-hemofiliaa sairastavilla potilailla on liian vähän tai ei lainkaan hyytymistekijä VIII:aa.

 

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

Lisätietoa:
www.roche.fi
www.roche.com

Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

FI/ROCH/1612/0171

 

Lehdistötiedustelut:
Roche Oy
Public Policy Manager
Andrei Nahkala
Puhelin: +358 40 5932127
sähköposti: andrei.nahkala@roche.com

 

Viitteet

1.      WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 21 October 2015: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.
2.      Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
3.      Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.