Uutiset

Espoo, 13.02.2020

Rochelta tutkimustuloksia risdiplaamista spinaalisen lihasatrofian hoidossa lapsilla ja nuorilla aikuisilla

 

Roche on julkistanut SUNFISH-tutkimuksen toisen vaiheen tuloksia ensimmäisen vuoden jälkeen. SUNFISH on satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan risdiplaami-lääkeaineen vaikutuksia tyypin 2 tai 3 spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla (2–25-vuotiaita).

SUNFISH-tutkimuksessa risdiplaamia saaneilla SMA-potilailla havaittiin merkitsevää edistystä motorisissa toiminnoissa verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin. Odotusten mukaisesti nuorimassa ikäryhmässä (2–5-vuotiaat) todettiin paras vaste risdiplaamia saaneilla potilailla. Vanhimmassa ikäryhmässä (18–25-vuotiaat) risdiplaamia saaneilla potilailla todettiin sairauden vakautumista enemmän verrattuna lumelääkeryhmään. Sairauden vakautumista pidetään hoidon tavoitteena pidempään tautia sairastaneilla potilailla. Odottamattomia lääketurvallisuuteen liittyviä tekijöitä ei havaittu.

SMA lyhyesti

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on vakava, perinnöllinen ja etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten surkastumista ja komplikaatioita. Se on yksi yleisimmistä harvinaissairauksista, joka koskettaa keskimäärin yhtä 11 000:sta vastasyntyneestä. SMA aiheuttaa lihasten liikkeitä hallitsevien hermosolujen asteittaista häviämistä selkäytimessä ja voi johtaa pikkulapsilla kuolemaan.

SMA-taudin taustalla on motoristen hermosolujen eloonjäännin kannalta välttämättömän SMN1-geenin mutaatio, joka johtaa SMN-proteiinin puutteeseen.

Risdiplaami lyhyesti

Risdiplaami on tutkimuslääke, joka on kehitetty lisäämään keskushermoston ja ääreishermoston SMN-proteiinitasoja. Lääke on suunniteltu auttamaan SMN2-geeniä tuottamaan enemmän toimivaa SMN-proteiinia, ja näin paremmin tukemaan motorisia hermosoluja ja lihasten toimintaa.
 

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopivin hoito.
 

Lisätietoa:

www.roche.fi, www.roche.com
 

Lehdistötiedustelut
Sofia Suvila
Communications and Public Policy Manager
Roche Oy
Puhelin: +358 44 3071216
sähköposti: sofia.suvila@roche.com

 

FI/ROCH/2002/0022