Uutiset

Espoo, 16.09.2016

Faasin III tutkimusanalyysi vahvisti Rochen tutkimuslääke okrelitsumabin tehon kahdessa MS-taudin muodossa

  • Aaltomaisesti etenevää MS-tautia (RRMS) sairastavista potilaista 75 prosenttia suurempi osuus saavutti okrelitsumabilla hoidettuna tilan, jossa ei ollut näyttöä taudin aktiivisuudesta verrattuna hoitoon interferoni beta-1a:lla.
  • Ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) sairastavista potilaista 47 prosenttia suurempi osuus saavutti okrelitsumabilla hoidettuna tilan, jossa ei ollut näyttöä taudin etenemisestä verrattuna hoitoon lumelääkkeellä.
  • Roche on jättänyt okrelitsumabin myyntilupahakemuksen MS-taudin molempiin tautimuotoihin sekä Euroopan lääkeviranomaisille (EMA) että Yhdysvaltain lääke- ja elintarvikevirastolle (FDA).
  • Suomessa analyysin kohteena olleisiin tutkimuksiin on osallistuttu Helsingissä, Tampereella ja Turussa.

Roche julkaisi kansainvälisessä ECTRIMS-kongressissa (the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) Lontoossa 14.-19.9.2016 uusia tutkimusanalyyseja kolmesta faasin III tutkimuksesta, joissa okrelitsumabia tutkittiin aaltomaisesti etenevää multippeliskleroosia (RRMS) ja ensisijaisesti etenevää multippeliskleroosia (PPMS) sairastavilla potilailla.

Okrelitsumabi paransi sairauden hallintaa aaltomaisesti etenevää ja ensisijaisesti etenevää MS-tautia sairastavilla potilailla erillisissä post-hoc analyyseissä. Sairauden hallintaa arvioitiin kahden yhdistelmäpäätetapahtuman avulla, joissa huomioitiin potilaan kliininen tilanne ja magneettikuvaus (MRI).  Aaltomaista MS-tautia sairastavilla arvioitiin tilaa, jossa ei ollut näyttöä taudin aktiivisuudesta (NEDA - No Evidence of Disease Activity), ja ensisijaisesti etenevää MS-tautia sairastavilla potilailla arvioitiin tila, jossa ei ollut näyttöä taudin etenemisestä (NEP – No Evidence of Progression). Nämä yhdistelmäpäätetapahtumat ovat nousemassa uusiksi hoidon tavoitteiksi.

NEDA-analyysi yhdistettyjen faasin III OPERA I ja OPERA II -tutkimuksista vertasi havaintoja taudin aktiivisuudessa eri aikajaksoilla kahden vuoden tutkimusjakson aikana. NEDA saavutetaan, kun potilaalla ei ole taudin pahenemisvaiheita, ei vahvistettua toimintakyvyttömyyden etenemistä, ei gadolinium-tehosteisia MRI-leesioita eikä uusia tai laajentuneita leesioita magneettikuvissa. Tulokset osoittivat, että aaltomaisesti etenevää MS-tautia sairastavista potilasta 75 prosenttia suurempi osuus saavutti 96 viikon okrelitsumabihoidon aikana  tilan, jossa ei ollut näyttöä taudin aktiivisuudesta (NEDA) verrattuna hoitoon interferoni beta-1a:lla (0-96 viikkoa, p < 0,0001). Tämän lisäksi okrelitsumabihoito lisäsi 33 prosentilla niiden potilaiden suhteellista osuutta, jotka saavuttivat NEDA-tilan 0-24 viikon aikana ja 72 prosentilla viikkojen 24-96 aikana interferoni beta-1a:han verrattuna (molemmat analyysit p < 0,0001). Suurin osa okrelitsumabihoitoa saaneista potilaista saavutti NEDA-tilan ensimmäisen 24 viikon aikana (60,8 prosenttia) ja tämä osuus myös kasvoi viikkojen 24-96 aikana 72,2 prosenttiin.

“Kliinisen ja subkliinisen sairauden saaminen hallintaan niin varhain kuin mahdollista on tärkeä hoidon tavoite MS-tautia sairastaville potilaille”, toteaa Rochen lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. ”Nämä tulokset osoittavat, että okrelitsumabi vaikuttaa taudin etenemiseen ja se voi mahdollisesti muuttaa sekä aaltomaisesti etenevän että ensisijaisesti etenevän MS-taudin hoitoa. On erityisen hienoa, että tätä lääkettä tutkitaan myös Suomessa”, Linnankivi jatkaa.

Uusi analyysi ORATORIO-tutkimuksesta ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) sairastavilla potilailla arvioi potilaan fyysisen toimintakyvyn heikkenemistä. Tätä mitattiin NEP-yhdistelmäpäätetapahtumalla (No Evidence of Progression), joka mittaa taudin etenemistä kolmella eri fyysisen toimintakyvyttömyyden mittarilla (vahvistettu taudin eteneminen CDP, kävelynopeus ja yläraajojen ääreistoiminnot). Potilailla, jotka saavuttivat NEP-tilan, ei havaittu 12 viikon kohdalla vahvistettua taudin etenemistä, eikä 20 prosenttia suurempaa heikentymistä ajastetussa 25 jalan kävelytestissä tai 9-HPT-testissä. Ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) sairastavista potilaista 47 prosenttia suurempi osuus saavutti 120 viikon okrelitsumabihoidon aikana tilan, jossa ei ollut näyttöä taudin etenemisestä (NEP) lumelääkkeeseen verrattuna (p = 0,0006).

“Koska ensisijaisesti etenevään MS-tautiin ei ole myyntiluvallisia lääkkeitä, on sen hoito haaste sekä lääkäreille että potilaille”, sanoo Anssi Linnankivi. ”Okrelitsumabi vaikutti merkitsevästi kolmeen toimintakyvyn mittariin, mikä korostaa lääkkeen merkittävyyttä tälle potilasryhmälle”, hän jatkaa.

Roche on jättänyt okrelitsumabin myyntilupahakemuksen molempiin tautimuotoihin sekä Euroopan lääkeviranomaisille (EMA) että Yhdysvaltain lääke- ja elintarvikevirastolle (FDA).


Okrelitsumabi lyhesti

Okrelitsumabi-tutkimuslääke on monoklonaalinen vasta-aine, jonka vaikutus kohdistuu CD20-positiivisiin B-soluihin. CD20-positiiviset B-solut ovat immuunivasteen soluja, joiden oletetaan olevan avainasemassa myeliinin (hermosolujen eristys- ja tukiaine) ja aksonien (hermosolun viejähaarake) vaurioissa, jotka voivat johtaa MS-tautia sairastavien potilaiden toimintakyvyn heikkenemiseen. Prekliinisten tutkimusten mukaan okrelitsumabi sitoutuu CD20-pintaproteiineihin, joita ilmenee vain tietyntyyppisissä B-soluissa, ja siten tärkeitä immuunijärjestelmän toimintoja oletettavasti säilyy. ORATORIO-tutkimuksen ohella okrelitsumabin faasin III kliininen kehitysohjelma sisältää OPERA I- ja OPERA II-tutkimukset, jotka ovat kansainvälisiä, satunnaistettuja, kaksoissokkoutettuja, ”double dummy”- monikeskustutkimuksia henkilöillä, joilla on aaltomaisesti etenevä MS-tauti.1,2

Okrelitsumabin yleisimmät haittavaikutukset olivat infuusioon liittyvät reaktiot ja tulehdukset, jotka olivat vakavuudeltaan yleensä lieviä tai kohtalaisia.

MS-tauti lyhyesti

Multippeliskleroosi eli MS-tauti on krooninen sairaus, jota sairastaa arviolta 2,3 miljoonaa ihmistä eri puolilla maailmaa ja Suomessa yli 7000 potilasta. Sairauteen ei ole olemassa parantavaa hoitoa.3,4,8, 10 MS-tauti kehittyy kun immuunijärjestelmä poikkeuksellisesti hyökkää hermosolujen eristys- ja tukiainetta (myeliini) vastaan aivoissa, selkäytimessä ja näköhermoissa aiheuttaen tulehduksen ja sitä seuraavan vaurion. Vaurio näihin hermosoluihin voi aiheuttaa monia oireita, kuten lihasheikkoutta, väsymystä ja näköongelmia, ja voi lopulta johtaa toimintakyvyttömyyteen .5,6,7 Useimmilla MS-tautia sairastavilla ensimmäiset oireet ilmenevät 20–40-vuotiaana, minkä vuoksi sairaus onkin suurin syy muusta kuin onnettomuudesta johtuviin nuorten aikuisten invalidisoitumisiin.8

Aaltomaisesti etenevä tauti on yleisin MS-taudin muoto. Tautiaktiivisuus ja eteneminen voivat tapahtua jopa ilman, että potilailla on MS-taudin merkkejä tai oireita, huolimatta saatavilla olevista aaltomaisen MS-taudin hoidoista. Ensisijaisesti etenevää MS-tautia (PPMS) leimaa tasaisesti pahentuvat oireet, mutta tyypillisesti ilman erityisiä pahenemis- taikka paranemisvaiheita.9 Noin joka kymmenennellä MS-potilaalla on ensisijaisesti etenevä MS-tauti. Sen hoitoon ei ole olemassa lääkettä.


Roche ja keskushermostosairaudet

Yhtenä Rochen tutkimus- ja tuotekehitystoiminnan keskittymisalueena ovat keskushermostosairaudet. Muita keskushermostosairauksia multippeliskleroosin lisäksi ovat mm. Alzheimerin tauti, spinaalinen lihasatrofia, Parkinsonin tauti, Downin oireyhtymä ja autismi.

 

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro –diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

Lisätietoa:
www.roche.fi
www.roche.com

Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

 

Lehdistötiedustelut:
Roche Oy
Public Policy Manager
Andrei Nahkala
Puhelin: +358 40 5932127
sähköposti: Andrei.nahkala@roche.com

FI/ROCH/1609/0101


Lähteet:

1 F. Hoffmann-La Roche. ClinicalTrials.gov NCT01247324 and NCT01412333. National Library of Medicine. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01247324 and https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01412333.

2 F. Hoffmann-La Roche. ClinicalTrials.gov NCT01194570. National Library of Medicine. Available at:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01194570.

3 Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.

4 National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. (2015). Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at: http://www.ninds.nih.gov/disorders/multiple_sclerosis/detail_multiple_sclerosis.htm#280373215.

5 Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol252(Suppl 5), v38-v45.

6 Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine(pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.

7 Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2), 35-41.

8 Multiple Sclerosis International Federation. What is MS? Available at http://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/. Last accessed January 2015.

9 MS International Federation. Types of MS. Available at: http://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/

10 Atula Sari, Lääkärikirja Duodecim 22.5.2015