Uutiset

Espoo, 27.12.2018

Euroopan lääkevirasto on myöntänyt PRIME-statuksen Rochen risdiplamille spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoidossa

  • SMA on harvinainen ja invalidisoiva periytyvä sairaus, joka diagnosoidaan useimmiten lapsilla
  • Euroopan lääkeviraston PRIME-status annetaan lääkkeille, jotka saattavat tarjota merkittävän terapeuttisen edun verrattuna olemassa oleviin hoitoihin tai hyödyttää potilaita, joilla ei ole hoitovaihtoehtoja
  • Risdiplamia tutkitaan parhaillaan kolmessa kansainvälisessä kliinisessä monikeskustutkimuksessa kaikkien SMA-tyyppien hoitoon

 

Euroopan lääkevirasto (EMA) on myöntänyt PRIME (PRIority MEdicines) -statuksen tutkimuslääke risdiplamille (RG916) jota tutkitaan SMA-potilaiden hoitoon. Euroopan lääkevirasto myöntää PRIME-statuksen tukeakseen tiedon tuottamista ja lupaavien lääkkeiden kehityssunnitelmia, mikä mahdollistaa viraston nopeutetun arvioinnin ja siten lääkkeen mahdollisen saattamisen potilaiden saataville aikaisemmin.[1] Suun kautta annosteltava risdiplam on näyttänyt edistävän SMA-tyyppejä 1, 2 ja 3 sairastavien potilaiden motorisia toimintoja. [2.3] Useat tutkimukset osoittavat, että SMA on systeeminen sairaus ja SMN-proteiinin häviäminen saattaa vaikuttaa useisiin kudoksiin ja soluihin myös keskushermoston ulkopuolella. [4] Risdiplam on  lääke, joka on kehitetty lisäämään pysyvästi SMN-proteiinitasoja keskushermostossa ja ympäri kehoa. [5]

”SMA on merkittävä geneettinen syy pienten lasten kuolemiin,” sanoo Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. ”Euroopan lääkeviraston päätös myöntää risdiplamille PRIME-status kertoo SMA:n lääkehoitojen kehittämisen tarpeellisuudesta.”

Risdiplamille annettu PRIME-status perustuu keskeisten tutkimusten FIREFISH (turvallisuuden arviointi ja annostelun määrittely tyypin 1 SMA:ta sairastaville pikkulapsille) sekä SUNFISH (tyyppien 2 ja 3 SMA:ta sairastaville lapsille ja aikuisille) ensimmäisestä vaiheesta saatuun tietoon sekä SMA-potilaiden jatkuvaan vaihtoehtoisten hoitojen ja lääkkeen vaihtoehtoisten antotapojen tarpeeseen.

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.
 

Lehdistötiedustelut
Roche Oy
Communications and Public Policy Manager
Jussi Heinonkoski
Puhelin: +358 50 471 2010
Sähköposti: jussi.heinonkoski@roche.com
 

FI/PINE/1901/0001

 

Viitteet
[1]Euroopan lääkevirasto. PRIME-nimike. 2018. Saatavana osoitteessa: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines. Vierailtu joulukuussa 2018.
[2] Mercuri E et al. SUNFISH Part 1: Risdiplam (RG7916) treatment resulted in a sustained increase of SMN protein levels and improvement in motor function in patients with Type 2 or 3 SMA. 23. vuosittain järjestettävän kansainvälisen World Muscle Society Congress ‑kongressin julkaisut;  2–6.10.2018; Argentiina: WMS; 2018. Juliste nro 255.
[3] Baranello G et al. FIREFISH: Risdiplam (RG7916) improves motor function in babies with Type 1 SMA. 23. vuosittain järjestettävän kansainvälisen World Muscle Society Congress ‑kongressin julkaisut;  2–6.10.2018; Argentiina: WMS; 2018. Juliste nro 258.
[4] Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015; 33: 831-46.
[5] Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018; 61: 6501-17.