Uutiset

Espoo, 03.12.2018

Emisitsumabihoito▼ehkäisi verenvuotoja A-hemofiliaa sairastavilla lapsilla, joilla oli hyytymistekijä VIII:n vasta-aineita

  • Lähes 77 prosentilla lapsista, jotka saivat emisitsumabia (Hemlibra) kerran viikossa, oli nolla hoidettua verenvuotoa
  • Kerran viikossa annettuna emisitsumabi vähensi hoidettuja verenvuotoja 99 prosenttia enemmän kuin vasta-aineen ohittavat aineet prospektiivisessa potilaskohtaisessa vertailussa
  • Emisitsumabi ehkäisi verenvuotoja merkittävästi myös kahden ja neljän viikon välein annettuna

 

Roche julkaisi tutkimustietoja vaiheen III HAVEN 2 –tutkimuksesta. Tutkimuksessa arvioitiin emisitsumabiestohoitoa alle 12-vuotiailla A-hemofiliaa sairastavilla lapsilla, joilla oli hyytymistekijä VIII:n vasta-aineita. Tutkimukseen sisältyi kerran viikossa annettavan hoidon pitkäaikainen seuranta ja tutkimustulokset pidempien annosteluvälien (kahden tai neljän viikon välein) osalta. Tulokset esiteltiin Yhdysvaltain hematologiyhdistyksen (ASH) 60.vuosikokouksessa joulukuussa 2018 [1].

”A-hemofiliaa sairastavilla lapsilla, joilla on hyytymistekijä VIII:n vasta-aineita, on suurentunut hengenvaarallisten verenvuotojen riski, ja heillä voi olla usein toistuvaa verenvuotoa niveliin”, sanoo Anssi Linnankivi, Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja. ”Nämä HAVEN 2 -tutkimuksen tulokset osoittivat, että enemmistöllä emisitsumabia saaneista tutkimuspotilaista ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa kolmessa eri annosteluohjelmassa.”

HAVEN 2 –tutkimuksen tulokset sisältävät keskimäärin 11 kuukauden lisäseurannan. A-hemofiliaa sairastavista lapsista, joilla oli hyytymistekijä VIII:n vasta-aineita, 76,9 prosentilla (95 %:n luottamusväli: 64,8; 86,5), ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa, kun he saivat emisitsumabia kerran viikossa (n = 65). Prospektiivisessa potilaskohtaisessa vertailussa emisitsumabihoito kerran viikossa annettuna vähensi hoidettuja verenvuotoja 99 prosenttia (95%:n luottamusväli: 97,7; 99,4) enemmän kuin estolääkityksenä (n = 15) tai tarvittaessa annettu aiempi hoito (n = 3) hyytymistekijät ohittavilla aineilla (BPA). Tutkimus osoitti myös, että 90 prosentilla (95 %:n luottamusväli: 55,5; 99,7) lapsista, joilla oli hyytymistekijä VIII:n vasta-aineita ja jotka saivat emisitsumabia joka toinen viikko (n = 10), ja 60 prosentilla (95 %:n luottamusväli: 26,2; 87,8) lapsista, jotka saivat emisitsumabia joka neljäs viikko (n = 10), oli nolla hoidettua verenvuotoa. HAVEN 2 –tutkimuksessa havaitut yleisimmät haittavaikutukset vastasivat välianalyyseissä aiemmin havaittuja haittoja.

Emisitsumabi on saanut myyntiluvan yli 50:ssä maassa, kuten Yhdysvalloissa, EU:n jäsenvaltioissa ja Japanissa, kaikenikäisten A-hemofiliapotilaiden hoitoon, jos heille on kehittynyt vasta-aineita hyytymistekijä VIII:lle. Myyntilupa perustuu keskeiseen tutkimusnäyttöön, joka sisälsi HAVEN 2 -tutkimuksen alustavat tulokset.

Tietoja emisitsumabista

Emisitsumabi on hyytymistekijöihin IXa ja X sitoutuva bispesifinen vasta-aine, joka jäljittelee puuttuvan hyytymistekijän VIII toimintaa ja aktivoi veren hyytymisprosessia A-hemofiliaa sairastavilla potilailla. Emisitsumabi on ennaltaehkäisevä hoito, joka annetaan injektoimalla käyttövalmista lääkeliuosta ihon alle.

 

A-hemofilia lyhyesti

A-hemofilia on perinnöllinen, vakava verenvuotohäiriö, jossa potilaan veri ei hyydy normaalisti. Tämä johtaa hallitsemattomiin, usein itsestään tapahtuviin verenvuotoihin. A-hemofiliaa sairastaa Suomessa arviolta noin 400 henkilöä ja uusia tautitapauksia todetaan vuosittain noin viisi [2]. A-hemofiliaa sairastavalla ei ole tarpeeksi tai lainkaan hyytymistekijä VIII:ksi kutsuttua hyytymisproteiinia.

Roche

Roche on maailman suurin bioteknologiayritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, immunologisten sairauksien, tulehdussairauksien ja keskushermostosairauksien hoitoon. Roche on maailman johtava yritys in vitro -diagnostiikassa sekä edelläkävijä syövän kudosdiagnostiikassa ja diabeteksen hoidossa. Rochen yhdistetty vahva osaaminen sekä lääkealalla että diagnostiikassa on tehnyt Rochesta yksilöidyn terveydenhoidon johtavan yrityksen. Rochen yksilöidyn terveydenhoidon strategian tavoitteena on tarjota jokaiselle potilaalle juuri hänelle sopiva hoito.

▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Kaikki käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

Lehdistötiedustelut

Roche Oy
Communications and Public Policy Manager
Jussi Heinonkoski
Puhelin: +358 50 471 2010
Sähköposti: jussi.heinonkoski@roche.com

 

FI/HEM/1812/0030

 

Viitteet

[1] Young, G. et al. Emicizumab Prophylaxis Provides Flexible and Effective Bleed Control in Child with Hemophilia A with Inhibitors: Results from the HAVEN 2 Study. ASH Annual Meeting 2018, Paper 632. Saatavilla osoitteesta https://ash.confex.com/ash/2018/webprogram/Paper118153.html

[2] Duodecim Terveyskirjasto, Hemofilia (verenvuototauti) [Internet, viitattu joulukuussa 2018]. Saatavilla osoitteesta http://www.terveyskirjasto.fi/terveyskirjasto/tk.koti?p_artikkeli=dlk00813