Uuden lääkkeen käyttöönotto – milloin näyttö riittää

Uuden lääkkeen käyttöönotto – milloin näyttö riittää

Sisällöstä vastaa Roche Oy

Viime aikoina on keskusteltu uusien lääkkeiden käyttöönoton haasteista. Uusi lääke tai käyttöaihe edellyttää lääkeviranomaisen myöntämää myyntilupaa. Täyttääkseen myyntiluvan edellytykset lääkkeen on oltava tehokas, turvallinen ja laadultaan hyväksyttävä. Myyntilupahakemusta varten tarvittava näyttö lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta perustuu perustutkimuksen ja prekliinisten tutkimusten jälkeen perinteisesti laajoihin vaiheen 1-3 kliinisiin lääketutkimuksiin. On kuitenkin tilanteita, joissa potilaan tila on vakava ja uusia hoitovaihtoehtoja tarvittaisiin nopeasti. Tällöin lääkeviranomainen voi myöntää myyntiluvan ehdollisena suppeamman kliinisen tutkimusnäytön perusteella.

Ehdollinen myyntilupa voidaan myöntää esim. tilanteessa, jossa laajojen satunnaistettujen kliinisten tutkimusten toteuttaminen ei ole mahdollista tai ne olisivat jopa epäeettistä toteuttaa. Harvinaissairauksien hoidossa käytettäviä lääkkeitä voi olla mahdoton tutkia laajoissa kliinisissä tutkimuksissa tautia sairastavien potilaiden pienen lukumäärän vuoksi. Lozano-Ortega ym. arvioi, että kasvainspesifin kontrolloidun tutkimusnäytön saaminen esim. NTRK-fuusiopositiivista kasvainta sairastavilla potilailla kestäisi vähintään 17 vuotta1.  Satunnaistetun tutkimusasetelman toteuttamiseen voi liittyä myös muita haasteita. Kukapa meistä edenneeseen syöpään sairastuttuaan haluaisi osallistua satunnaistettuun kliiniseen tutkimukseen, jossa verrataan jo hyviä hoitovasteita osoittanutta molekyylipatologisesti kohdennettua lääkettä ja nykyhoitona käytettävää sytostaattia?

Ehdollisen myyntiluvan saaneen lääkkeen tutkimusnäyttöön liittyy usein epävarmuutta, mutta myös ehdollisen myyntiluvan saanut lääke täyttää lääkeviranomaisen myyntiluvalle asettamat edellytykset, joita ovat mm. hyväksyttävä hyöty-riski –suhde2. Euroopan lääkevirasto on laatinut ohjeiston pienten potilasryhmien kliinisistä lääketutkimuksista ja lääkeyritykset usein pyytävät viranomaisilta tieteellistä neuvontaa tutkimusten suunnitteluvaiheessa. Uudet lääkehoidot ovat tunnustetusti terveydenhuollon interventioista tutkituimpia3.

Uuden lääkkeen myyntiluvan myöntää keskitetysti Euroopan lääkevirasto, mutta päätöksen lääkkeiden käyttöönotosta tekee hoidon maksaja. Päätöksentekoa edellyttää yleensä hoitoteknologian arviointi, jossa uuden lääkkeen hoidollista lisäarvoa ja -kustannuksia verrataan nykyhoitoon, jonka se tulisi korvaamaan. Euroopan HTA-viranomaisten (Health Technology Assessment) yhteistyönä laaditun arviointiviitekehyksen mukaisesti arviointikriteerien tulisi kustannusvaikuttavuuden lisäksi huomioida myös eettiset, juridiset ja sosiaaliset näkökulmat4.

Lääketieteen kehittyminen kohti yhä yksilöllisempiä hoitoja haastaa totutun ajattelun lääkkeiden käyttöönotosta, sen edellytyksenä olevasta arvioinnista ja rahoitusmalleista. Lääkkeiden käyttöönottopäätöksiin liittyvät neuvottelumahdollisuudet ovat kehittyneet viime vuosina myös Suomessa. Tämä on tärkeää, jotta potilaita voidaan hoitaa uusilla lääkeinnovaatioilla kohtuullisin kustannuksin ilman viiveitä. Myös sairaalalääkkeiden osalta on jatkossa mahdollista neuvotella kansallisista ratkaisuista. Olisi suotavaa, että lääkehoidon kustannuksista neuvoteltaisiin tarvittaessa aina ennen päätöstä käyttöönotosta. Lääkkeen käyttöönottoon liittyviä epävarmuuksia voidaan hallita mm. hallitun käyttöönoton sopimuksilla tai riskinjakosopimuksilla. Tällöin lääkehoidon aiheuttama kustannus on mahdollista sitoa siitä saatavaan hyötyyn. Terveydenhuollon kattavat rekisteritiedot voivat edistää neuvotteluratkaisujen löytymistä. Suomella on hyvät edellytykset toimia vaikuttavuusperusteisen terveydenhuollon edelläkävijänä.

 

Kirjoittaja

Kaisa Tuppurainen, Health Economics and Outcomes Research Manager, Roche Oy 

 

Viitteet:

1)       Lozano-Ortega ym. Tumour specific randomized controlled trials in rare oncogene driven cancers: asking for the impossible? ISPOR Cologne 2019. https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015%2819%2934706-0/fulltext

2)       https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/conditional-marketing-authorisation. 21.4.2021

3)       Lohiniva-Kerkelä ja Kaila. Kansallinen terveydenhuollon palveluvalikoima - Määrittämisen periaatteet, rakenne ja kehittämismahdollisuudet. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 2020:31

4)       https://eunethta.eu/hta-core-model/  21.4.2021

 

 

#myyntilupa #lääkkeidenkäyttöönotto #yksilöllinenterveydenhuolto #hta

M-FI-00001801